拉罗替尼 (Larotrectinib)100mg
1. 产品成分
- 拉罗替尼（Larotrectinib）：是一种口服靶向药物，专门用于治疗携带 NTRK（神经营养性受体酪氨酸激酶）基因融合的实体瘤。NTRK 基因融合是一种罕见的遗传改变，能导致癌细胞的生长和扩散，而 Larotrectinib 可以抑制这种突变带来的异常信号传导。
2. 药效
- 作用机制：Larotrectinib 通过抑制 TRK（由 NTRK 基因编码的蛋白）信号通路，阻断由于 NTRK 基因融合引发的癌细胞生长信号。这种抑制作用可以有效地遏制肿瘤的生长，无论肿瘤发生在哪个器官，具有“组织不可知”的疗效特性，即该药物不依赖于肿瘤所在的部位，而是针对特定的基因突变。
- 适应症：Larotrectinib 被批准用于治疗携带 NTRK 基因融合的成人和儿童实体瘤患者，无论肿瘤的具体类型和位置，包括：
- 肺癌
- 甲状腺癌
- 软组织肉瘤
- 胃肠道癌症
- 小儿肿瘤如婴儿型纤维肉瘤等
3. 使用方法
- 口服：Larotrectinib 为口服胶囊或溶液，常规剂量为每日两次。儿童和成人的剂量可能根据体表面积或体重进行调整。
- 剂量：成人推荐剂量为 100 mg，每日两次。儿童剂量通常为 100 mg/m²，每日两次。剂量应根据患者的治疗反应、不良反应和耐受性调整。
- 治疗周期：患者应持续使用 Larotrectinib，直到出现无法耐受的毒性或疾病进展。
4. 研发历史
- 研发背景：Larotrectinib 由 Loxo Oncology 公司开发，是全球首个被批准用于针对 NTRK 基因融合实体瘤的靶向药物。NTRK 基因融合在多种实体瘤中存在，但发生频率较低。该药物的研发依托于精准医疗的发展，通过基因检测发现这些少见突变，进而实现更有效的靶向治疗。
- 批准与上市：2018 年，Larotrectinib 获得美国 FDA 加速批准，用于治疗携带 NTRK 基因融合的成人和儿童实体瘤患者。这种“组织不可知”治疗策略被视为精准医学的重要里程碑，强调了癌症治疗中基因突变的重要性，而非传统的基于肿瘤位置的治疗方式。
5.总结
Larotrectinib 是一种靶向 NTRK 基因融合的抗癌药物，适用于所有携带该基因突变的实体瘤患者，无论肿瘤的原发部位。其通过抑制 TRK 蛋白信号传导，阻止肿瘤的生长和扩散。尽管该药物总体耐受性较好，但可能引发疲劳、胃肠道反应、肝功能异常等不良反应，患者在治疗期间应定期监测相关健康指标。Larotrectinib 的研发和批准标志着精准医学在肿瘤治疗中的重大进展，特别是其“组织不可知”的治疗策略，帮助大量罕见突变患者获得有效治疗。
