莫洛替尼(Momelotinib)100mg
1. 产品成分
莫洛替尼的活性成分是 Momelotinib，其化学名称为 N-(Cyanomethyl)-4-(2-((4-morpholinyl)methyl)phenyl)benzamide。分子式为 C23H26N4O2，分子量为 390.49 g/mol。
2.药效
莫洛替尼主要用于治疗骨髓纤维化，这是由骨髓过度纤维化导致的一种慢性骨髓增殖性疾病。药物通过抑制 Janus 激酶1/2（JAK1/JAK2）及 activin receptor-like kinase 2 (ACVR1) 的信号传导通路，减少疾病症状如脾肿大、贫血及系统性症状（如疲劳、盗汗、发热等）。
主要疗效包括：
- 缓解骨髓纤维化患者的脾肿大和症状。
- 改善贫血，减少输血需求。
- 增强患者的体能和生活质量。
3. 使用方法
莫洛替尼通常以片剂形式口服，推荐剂量为每次100mg，每天一次或两次，具体剂量由医生根据患者的个体病情和药物反应决定。服药时可以与食物同服或空腹服用，建议每天在同一时间服用以维持稳定的药物浓度。
4. 研发历史
莫洛替尼最早由Cytopia公司发现，随后由Sierra Oncology公司开发。其研发的初衷是为了对抗骨髓增殖性疾病，特别是对现有治疗无效或耐受的骨髓纤维化患者。莫洛替尼经过多项临床试验后，展示出其在改善骨髓纤维化相关贫血症状方面的优势。2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准莫洛替尼用于治疗中高风险的骨髓纤维化。
5. 药品机制
莫洛替尼的主要作用机制是抑制JAK1、JAK2和ACVR1信号传导通路。这些激酶在髓系增殖性疾病（如骨髓纤维化）中过度活跃，导致细胞生长失调、脾肿大和贫血等症状。通过抑制这些酶，莫洛替尼能够有效减少细胞信号的异常传导，降低脾脏体积，缓解患者的贫血症状，并改善整体生活质量。
与其他JAK抑制剂相比，莫洛替尼的特别之处在于它对ACVR1的抑制作用，这可以帮助骨髓纤维化患者减轻贫血症状，使其在治疗过程中不需要频繁输血。
6. 药品总结
莫洛替尼是一种靶向药物，主要用于治疗骨髓纤维化，尤其是伴随贫血症状的中高风险患者。它通过抑制JAK1/JAK2和ACVR1信号通路，有效减轻患者的脾肿大、贫血和相关症状。与其他同类药物相比，莫洛替尼在改善贫血方面有显著优势。
